Комитетът по лекарствата за употреба в хуманната медицина (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча разширяване на терапевтичното показание на две лекарства – Kaftrio (ивакафтор / тезакафтор / елексакафтор) и Kalydeco (ивакафтор) за лечение на кистозна фиброза, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Промяната се прави, за да могат тези препарати да се включат в комбинация при пациенти на възраст 2 и над 2 години, които имат поне една не-клас I мутация в трансмембранната проводимост на гена регулатор на кистозната фиброза – CFTR, уточняват от агенцията. Според експертите на агенцията това означава, че около 95-97% от пациентите с кистозна фиброза в Европейския съюз ще могат да се възползват от тези терапии. Това представлява 17-19% повече пациенти в сравнение с тези, които имат към момента достъп до това съвременно лечение.
От ЕMA припомнят, че кистозната фиброза е наследствено заболяване, което има тежки ефекти върху белите дробове, храносмилателната система и други органи и се характеризира с висока преждевременна смъртност.
Кистозната фиброза може да бъде причинена от различни мутации в гена за протеин, наречен регулатор на трансмембранната проводимост на кистиозната фиброза. Протеинът CFTR регулира производството на слуз в белите дробове и храносмилателни сокове в червата. Някои мутации влияят на начина, по който протеинът работи, а това води до образуване на твърде гъста слуз и храносмилателни течности, което причинява обтурации, възпаления, повишава риск от белодробни инфекции и смущения в храносмилането, пречи на растежа.
Други мутации, наречени мутации от клас I, водят до липса на производство на CFTR протеин. Kaftrio и Kalydeco се използват в комбинация за лечение на пациенти, при които заболяването се дължи на поне една мутация в CFTR гена, която причинява абнормно или недостатъчно производство на CFTR протеин.
Така лекарствата действат заедно, за да подобрят функцията на тези анормални CFTR протеини, атакувайки основната причина за заболяването. Техните действия се комбинират, за да разредят белодробната слуз и храносмилателните сокове, като по този начин помагат за облекчаване на симптомите на заболяването, обясняват специалистите.
Въпреки че лекарства като Kaftrio и Kalydeco, наричани още CFTR модулатори, сериозно са подобрили резултатите при някои пациенти, те не действат при всички мутации.
Някои пациенти все още са изправени пред тежка прогресия на заболяването въпреки лечението. Разширяването на индикацията ще позволи да бъдат лекувани всички пациенти, които е вероятно да отговорят на тези модулаторни терапии, категорични са от EMA.
