Комитетът по лекарствените продукти за употреба в хуманната медицина (CHMP) при Европейската агенция по лекарствата (ЕMA) прие положително становище и препоръча ЕК да издаде разрешение за употреба на лекарствения продукт Vyjuvek, предназначен за локално лечение на булозна епидермолиза, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Създаването на лекарството е подкрепено чрез схемата на EMA за приоритетни лекарства (PRIME), която предоставя ранна и подобрена научна и регулаторна подкрепа за обещаващи лекарства с потенциал за справяне с неудовлетворени медицински нужди, уточняват от агенцията.
Vyjuvek ще се предлага като образуващи плака суспензия и гел. Активното вещество на препарата е beremagene geperpavec, той може да се прилага при пациенти във всички възрасти.
Vyjuvek е генна терапия, базирана на херпес симплекс вирус 1, генетично модифициран, за да бъде репликационно дефектен и да кодира гена COL7A1, обясняват експертите. Когато гелът се нанесе върху раните, той може да трансдуцира както кератиноцити, така и фибробласти. Вътре в ядрото на тези клетки COL7A1 се транскрибира без интегриране в генома на пациента. Получените транскрипти позволяват производството и секрецията на функционален COL7 от клетките. Протеините в COL7 се организират, за да образуват закрепващи фибрили, които държат епидермиса и дермата заедно и са от съществено значение за поддържане целостта на кожата.
Ползата от прилагането на Vyjuvek е по-висок процент на пълно заздравяване на рани след до 6 месеца лечение в сравнение с плацебо, отчитат още от CHMP. От комитета допълват, че най-честите нежелани реакции са кашлица, ринорея, нарушения на кожата и подкожната тъкан (пруритус, еритема, обрив) и втрисане.
Пълната индикация, с която препаратът е одобрен, е: „лечение на рани при пациенти с дистрофична булозна епидермолиза (DEB) с мутация в гена на колаген тип VII алфа 1 верига (COL7A1) от раждането“.
Vyjuvek е лекарствен продукт за модерна терапия, ето защо положителното становище на CHMP се основава на оценка от Комитета за модерни терапии на агенцията, допълват от там.
Кратката характеристика на препарата ще бъде публикувана в официалния вестник на ЕС след като ЕК издаде разрешение за употребата му в страните от общността, уточняват от ЕMA.
