Комитетът по лекарства за употреба в хуманната медицина (CHMP) при Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча на ЕК издаването на разрешение за употреба в страните от ЕС за лекарството Tepezza (тепротумумаб) за лечение на възрастни с офталмопатия при умерена до тежка базедова болест (известна и като очна болест на Грейвс), информира пресслужбата на лекарствения регулатор.
Заболяването е с автоимунен характер и предизвиква възпаление на мускулите, мастната и други тъкани около и зад очите. Това може да доведе до силно изпъкване на очите и други симптоми, включително подпухнали клепачи, зачервяване, дразнене и болка в очите, двойно виждане и отдръпване на клепачите повече от нормалното.
В тежки случаи болестта може да причини загуба на зрение и обезобразяване на лицето. Възможностите за лечение на умерено до тежко заболяване са ограничени и повечето пациенти се лекуват с кортикостероиди, като някои се нуждаят от множество реконструктивни операции.
Активното вещество на Tepezza е тепротумумаб, моноклонално антитяло, който се свързва с рецептора на инсулиноподобния растежен фактор 1 и инхибира неговата активност. По този механизъм се блокира автоимунното активиране на орбиталните фибробласти, потенциално инхибирайки развитието и прогресията на болестта.
Становището на CHMP се основава на данни от три рандомизирани, плацебо-контролирани проучвания при общо 225 пациенти с активна TED и едно проучване при 62 пациенти с хронична базедова болест. След 24 седмици, пациентите, лекувани с Tepezza, са имали значително намаление (минус 2 мм до минус 2,3 мм) на изпъкналостта на очната ябълка от очната кухина (известно като екзофталм или проптоза) и на скалата за клинична активност (CAS), стандартен инструмент за оценка на възпалителни признаци и симптоми на базедова болест, в сравнение с пациентите, лекувани с плацебо. Намаляването на проптозата е било по-малко (минус 1,5 мм) при пациенти с хронична базедова болест.
Най-честите нежелани реакции при пациенти, лекувани с Tepezza, са били мускулни спазми, диария, алопеция (косопад), хипергликемия (високи нива на кръвната захар), умора, гадене и главоболие.
Данни от клинични проучвания и постмаркетингов опит показват, че Tepezza може да причини тежко увреждане на слуха, включително загуба на слуха, която в някои случаи може да бъде трайна. Предклиничните проучвания показват, че Tepezza може да представлява и риск за развитието на плода. Ще бъдат въведени допълнителни мерки за минимизиране на риска, за да се смекчат тези рискове, посочват от EMA.
Становището, прието от CHMP, е междинна стъпка по пътя на Tepezza към достъп за пациентите. То ще бъде изпратено до Европейската комисия за приемане на решение относно разрешение за пускане на пазара в целия ЕС. След издаване на разрешение за пускане на пазара, решенията относно цената и възстановяването на разходите ще се вземат на ниво всяка държава членка, като се вземе предвид потенциалната роля/употреба на това лекарство в контекста на националната здравна система на съответната страна, допълват от регулатора..
Притежател на разрешението за употреба е биотехнологичната компания Amgen, препаратът ще се прилага под формата на венозна инфузия.
