Близо 30 милиона души в Европейския съюз са засегнати от редки заболявания, чийто общ брой възлиза на повече от 6000, съобщават от Европейската агенция по лекарства (ЕМА).
За рядко се смята заболяване, което засяга по-малко от 5 на 10 000 души.
От агенцията изтъкват, че лечението на тези пациенти може да бъде силно затруднено, защото като цяло за този тип заболявания има много малко налични лекарства. Една от причините е породена от това, че фармацевтичните компании не са склонни да инвестират сериозните разходи, нужни за разработването на медикаменти, след като те ще се употребяват от ограничен брой пациенти. Това представлява значителна медицинска нужда и предизвикателство в сферата на здравеопазването, отбелязват от ЕМА.
С цел по-голям достъп на пациентите, страдащи от редки заболявания, през 2000-та година в ЕС е създадена самостоятелна програма, ориентирана към т. нар. лекарства-сираци, прилагани именно за подобен тип болести.
Към днешна дата повече от 1900 медикаменти са определени за лекарства-сираци. Прилагат се и различни механизми, които да стимулират компаниите в инвестиции, насочени към разработването на терапии за редки болести. В края на 2017 над 140 от тези продукти са налични на пазара, осигурявайки възможност за лечение на пациенти, които преди не са имали такава.
Веднъж одобрени от ЕМА, лекарствата-сираци могат да се разпространяват на лекарствения пазар в страните от ЕС. Снабдяването с тях и реимбурсирането от фондовете в държавите-членки обаче е обект на националното законодателство, припомнят от ЕМА.
