EMA препоръча условно разрешение за употреба в ЕС за иновативния лекарствен продукт Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ и рефрактерен мултиплен миелом, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Това е генна терапия от ново поколение, предназначена за пациенти, които са получили поне три предходни терапии и въпреки това раковото им заболяване се е влошило след последната.
Въпреки че през последните години бяха разработени и одобрени редица нови лекарства за лечение на множествен миелом, все още терапевтичните възможности са ограничени за пациенти, които вече са получили три основни класа лекарства (имуномодулиращи средства, протеазомни инхибитори и моноклонални антитела), но въпреки това заболяването им се е върнало или вече не се повлиява от тези медикаменти. Поради това, за тази категория пациенти са необходими нови видове лекарства.
Ciltacabtagene autoleucel, активното вещество на Carvykti, е лекарствен продукт - химерен антигенен рецептор за CAR-T клетъчна терапия. Това е усъвършенствана терапия за рак, която се основава на събиране и модифициране на собствените имунни Т-клетки на пациента, за да се създаде продукт за персонализирано лечение, което се влива обратно.
Разработването на Carvykti е подкрепено чрез Схемата за приоритетни лекарства PRIME на EMA, която осигурява ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за лекарства, които имат особен потенциал да отговорят на неудовлетворените медицински нужди на пациентите.
Основното проучване, на което се основава препоръката за условно разрешение за употреба, е едно рамо в отворено, многоцентрово клинично изпитване. Проучването изследва ефикасността и безопасността на ciltacabtagene-autoleucel при 113 възрастни пациенти с рецидивиращ и рефрактерен мултиплен миелом, които са получили поне три предходни терапии, включително имуномодулиращо средство, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, но не са получавали отговор на последния режим на лечение.
Приблизително 84% от пациентите, включени в проучването, са отговорили на лечението с траен отговор (т.е. имали са период без прояви на заболяване или симптоми след лечението). Около 69% са показали пълен отговор, което означава, че проявите на рак са изчезнали.
Най-честите наблюдавани нежелани реакции при лекуваните пациенти са били синдромът на освобождаване на цитокини (CRS), който е системен отговор към активирането и пролиферацията на CAR-T клетките. Той се е изразявал в поява на висока температура и грипоподобни симптоми, инфекции и енцефалопатия.
Последиците от CRS могат да бъдат животозастрашаващи и в някои случаи дори фатални, предупреждават експертите. Освен това, други важни аспекти на лекарствената безопасност са вероятността от неврологична токсичност, продължителна цитопения и сериозни инфекции. Стратегиите за наблюдение и смекчаване на тези странични ефекти са описани в информацията за продукта и в плана за управление на риска, който е неразделна част от разрешението за употреба, подчертават от ЕMA.
Тъй като Carvykti е лекарствен продукт за усъвършенствана терапия (ATMP), той беше оценен от Комитета за напреднали терапии (CAT), Експертния комитет на EMA за клетъчни и генно-базирани лекарства и Комитета на EMA по лекарства в хуманната медицина (CHMP), които препоръчаха одобрение въз основа на оценката на CAT.
Очаква се положителното становище да бъде изпратено на Европейската комисия за издаване на разрешение за употреба в целия ЕС.
