На последното си заседание Комитетът по лекарствата в хуманната медицина CHMP на Европейската агенция по лекарствата ЕMA препоръча издаване на условно разрешение за употреба на Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) - първата генна терапия за лечение на тежка хемофилия А, рядко наследствено нарушение на кръвосъсирването, причинено от липса на фактор VIII, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Roctavian получава зелена светлина чрез схемата на EMA за приоритетни лекарства (PRIME), която осигурява ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за медикаменти с особен потенциал за справяне с неудовлетворените медицински нужди на пациентите.
Тъй като Roctavian е лекарствен продукт за модерна терапия, положителното становище на CHMP се основава на оценка от Комитета за модерни терапии (CAT), отбелязват от EMA.
Лекарството ще се предлага под формата на инфузия. Активното вещество на продукта е антихеморагично средство (ATC код B02) - valoctocogene roxaparvovec - вектор за генна терапия, базиран на аденоасоцииран вирусен серотип 5 (AAV5), който експресира рекомбинантна версия на човешки фактор VIII под контрола на чернодробен специфичен промотор. Рекомбинантният фактор VIII замества липсващия коагулационен фактор VIII, необходим за възстановяване на коагулационната способност на кръвта на пациента.
Ползата от Roctavian е индуцирането на съответните плазмени нива на фактор VIII. В представеното клинично изпитване терапията значително повишава нивата на активност на фактор VIII при повечето пациенти. Доказано е също така, че по-голямата част от пациентите вече не се нуждаят от заместителна терапия с фактор VIII две години след приложението на лекарството.
Най-честите нежелани реакции са отклонения в чернодробните лабораторни показатели (повишени ALAT и ASAT), гадене и главоболие.
Пълната индикация за приложение на Roctavian, формулирана от регулатора е лечение на тежка хемофилия А (вроден дефицит на фактор VIII) при възрастни пациенти без анамнеза за инхибитори на фактор VIII и без откриваеми антитела срещу аденоасоцииран вирусен серотип 5 (AAV5).
Roctavian трябва да се предписва от лекари с опит в лечението на хемофилия и/или нарушения на кръвосъсирването, обръщат внимание от регулатора. Оттам допълват, че лекарственият продукт трябва да се прилага в среда, в която персоналът и оборудването във всеки момент са на разположение за овладяване на реакции, свързани с инфузията.
Очаква се ЕК да издаде разрешение за употреба на продукта в страните от ЕС.
