Водещата световна биофармацевтична компания Vertex Pharmaceuticals обяви положителни резултати от своята терапевтична програма Vanza Triple (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) – тройно комбинирано лечение за муковисцидоза.
То се прилага веднъж дневно, а резултатите от последните рандомизирани клинични проучвания във фаза 3 са показали много добър ефект при това тежко прогресивно мултиорганно заболяване, причинено от дисфункция на CFTR протеина. При пациенти с муковисцидоза мутациите в CFTR гена водят до намалено количество и отслабена функция на CFTR протеиновия канал на клетъчната повърхност.
Комбинацията от три активни съставки осигурява настъпването на терапевтичния ефект по няколко механизма.
Vanzacaftor и tezacaftor са включени в нея с цел да предизвикат увеличаване на количеството CFTR протеин на клетъчната повърхност. Deutivacaftor играе ролята на потенциращ фактор, предназначен да увеличи вероятността за отваряне на канала на CFTR протеина, доставен на клетъчната повърхност и да подобри преминаването на сол и вода през клетъчната мембрана.
Според компанията Vanza Triple като троен модулатор на CFTR отговаря на всички първични и ключови вторични крайни точки в проучванията при хора с муковисцидоза на възраст 12 и повече години. Също така, допълват оттам, получените резултати са по-ясно изразени в проучването с едно рамо при деца на възраст от 6 до 11 години, което означава, че терапията в ранна възраст може да предотврати развитието на болестта.
До средата на тази година Vertex Pharmaceuticals планира да подаде заявление пред големите регулатори FDA и ЕMA за одобрение на лекарствения продукт за приложение при деца над 6 години и при възрастни.
